小儿郎格罕细胞性组织细胞增生症诊疗知识
就诊科室： 儿科 血液科小儿郎格罕细胞性组织细胞增生症一般治疗
一、治疗
根据病变广泛程度、病情进展速度和发病时的年龄，采取不同的方法。
1.局限病灶手术治疗
病变局限的骨嗜酸性肉芽肿应采取手术刮除或切除。比较小的病灶应用局部氢化可的松注射亦可取得与手术刮除同样的效果。年龄5岁以下尤其3岁以下的易复发或由Ⅰ型发展成Ⅱ型或Ⅲ型，故手术后应进行化疗6个月。年龄大于5岁者术后也应密切观察。
2.放射治疗适用于孤立的骨骼病变
尤以手术刮除有困难的部位如：眼眶周围、颌骨、乳突或负重后易发生骨折和神经损伤的脊椎等部位，以及早期的垂体病变。一般照射量为4～6Gy(400～600cGy)。照射后3～4个月骨骼缺损即可恢复。一般认为尿崩症出现时间较久(如6个月以上)，放射治疗大多无效。皮肤病变对放疗亦不敏感。
低危患儿>2岁，伴单一系统疾病，或一个部位骨质或多部位骨质损害，常给予局部治疗，不需全身性治疗。低危患者>2岁伴多系统疾病，但未侵犯血液系统，肝，肺或脾，可给予化疗，常有持续的疗效。
3.药物治疗
肾上腺皮质激素为首选药物，且多药联合治疗并不比采用单一药物效果好，但对多脏器受累病人应采用联合化疗。常用药物：
(1)肾上腺皮质激素：
泼尼松(强的松)45～60mg/(m2·d)或地塞米松8～10mg/(m2·d)口服，分3～4次，6周后减至半量，再用4周，然后逐渐减量，总疗程12周。危重病人可静脉滴注氢化可的松250～300mg/m2。急性症状消失后改为口服，此类药物对全身症状如发热、皮疹和贫血等效果较好。
(2)硫酸长春碱：
每次6mg/m2，1周1次。或长春新碱每次1.4mg/m2，1周1次，静脉注射，连用4～6周，以后改为每月1次或停8～12周后，再给4～6周，并与泼尼松(强的松)合用。若应用上述药物4～6周后效果不明显，可加用依托泊苷(足叶乙甙，Vpl6)100/(m2·d)，静滴，1次/d，用3～5天，每月1个疗程。亦可采用巯嘌呤(6-MP)或硫鸟嘌呤(6-TG)每天60～75mg/m2口服。甲氨蝶呤(MTX)每次15～20mg/m2，每周1次口服或静脉注射。多脏器病变化疗时间一般不短于1年。若于用药后很快退热，精神食欲好转，1～2周后皮疹消退，肝、脾缩小，肺部症状减轻说明对治疗敏感，但骨骼X线改变常需数月方可恢复，肺部病变消退较慢。有些病人在治疗过程中可有反复或发生新的病状，则应改换其他药物，如环磷酰胺10mg/(kg·d)，连续3天，每3周1次。
(3)近年来主张用足叶乙甙(VP16)
150mg/m2 静脉滴注，或 300mg/m2 口服，连用三天，每 3～4 周一个疗程共 6 个月。其毒副作用较小， 疗效也较好。
(4)其他常用化疗药物：：长春花碱 (Vinblastin) 5～6.5mg/ (m2w) 静脉注射;甲氨喋呤(MTX)30mg/m2，每周 1～2 次; 6-巯基嘌呤(6-MP)2.5mg/(kgd);环磷酰胺 2.5～5mg/(kgd)等。
4.免疫治疗
胸腺素或胸腺肽，每次3～5mg静脉或肌内注射，连用2～3个月，可与化疗联合使用，增加疗效。近年来开始试用 α-干扰素(α-Interferon)和环胞菌素 A(cyclosporin A)对调节免疫功能， 减少化疗的远期副作用有较好的效果。
5.支持治疗
重型患者应住院并予最大剂量抗生素，保持气道通畅，营养支持(包括高能营养)，血制品，皮肤护理，理疗以及必要的医护关怀.
6.对症治疗
包括用磺胺甲噁唑(SMZ)预防卡肺猪囊尾蚴病及积极控制感染，特别是中耳炎。如合并呼吸道感染导致呼吸衰竭，应及时给氧并需监护。对尿崩症患者应给加压素(垂体后叶激素)治疗。皮肤和牙龈损害.施行清创术，甚至可切除严重受损的牙龈组织，以限制口腔病变.头皮脂溢性样皮炎可使用含硒质洗发液(每周2次).若洗发液无效，可局部少量使用皮质类固醇药剂。继发侏儒的患儿可试用生长激素。此外预防出血、纠正贫血亦很重要。
二、预后
预后决定于发病年龄，受累器官的数目和有无脏器功能衰竭。受累器官少的、即使年龄较小亦有自然痊愈的可能，尤其是单纯皮肤浸润，对化疗反应好的预后亦佳。治疗缓解后亦有复发的病例，甚至数年后还可复发。年龄小于2岁、大于4个器官受累、伴有器官功能不全者，如不治疗病死率可高达90%以上。
Letterer-Siwe病：预后与发病年龄有关，小于2岁者病变进展很快，如无有效治疗常在数周或数月内由于严重贫血和全血细胞减少，并发感染或出血而死亡。
Hand-Schüller-Christian病：病变广泛而严重者预后与Letterer-Siwe病相似，但一般预后较好，约半数可自动消退。小儿患者伴有贫血、血小板减少者预后较差，成年人预后较好。
嗜酸性肉芽种：本病多数预后良好，病变可自行消退或经治疗后消退。
